关节炎基因疗法安全有效

据中国医药报讯 美国匹兹堡大学医学院研究人员近日报告，他们在世界上首次开展的用基因疗法治疗风湿性关节炎的临床试验表明，这种治疗不但疗效明显，而且安全。他们在最新一期美国《国家科学院学报》网络版上，发表了有关论文。

这次临床试验实际上是在1996年~1999年间进行的，但出于对基因疗法安全性的考虑，他们将试验观察期定为5年——超过了一般新药物或新疗法3年左右的临床试验期。

总共有9名49岁~73岁的风湿性关节炎女患者参与了这次试验：将编码IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra)的基因，转入从患者体内移出的细胞中，再将其注射到患者的关节中。试验结果显示，患者关节组织接受了植入的治疗基因，患者身体所产生的促炎症物质因此而明显减少；在5年观察期中，这种疗法没有对患者产生任何副作用，负责传输治疗基因的复制缺陷性逆转录病毒，也没有在患者关节组织内复制。因此研究人员认为，该疗法的治疗效果“积极、安全”。

该试验的开展基于研究人员对风湿性关节炎发病机理的认识。他们发现，关节内部积聚大量免疫细胞，它们产生的细胞因子白介素－1，能与滑膜细胞的受体蛋白结合，从而导致滑膜细胞分泌促炎症物质，造成局部炎症，而炎症又会产生更多的免疫细胞，这样的恶性循环最终使关节功能损坏。因此，在基因疗法的研究中，研究人员通过对关节导入编码IL-1Ra的基因，来破坏这一恶性循环反应链。上述试验结果恰如他们的预料。

研究人员也指出，这种疗法需要先将患者关节组织细胞取出，经转基因处理、培养后再植入患者体内，因此费时而且费用昂贵。对此，他们下一步将展开用腺病毒基因疗法治疗关节炎的临床试验，即以腺病毒为载体，直接将治疗基因导入关节组织，从而达到降低治疗成本的目的。