重视基因组学关注生活质量——马丁.尼库拉森博士谈新药研发的新特点

重视基因组学关注生活质量

——马丁.尼库拉森博士谈新药研发的新特点

2003年12月10日

近年来，跨国制药公司纷纷在我国建立起临床药学研究的管理和科研队伍，一方面为他们的新药在我国上市的注册服务，另一方面也为这些公司的新药研发全球化战略提供技术支持。那么，在当今制药界呼声很高的创新药物研发方面，这些跨国制药公司关注的重点是什么？会采取怎样的研发策略呢？

作为销售额在全球排名前五位的制药公司，阿斯利康公司一直以创新药物开发为主要特色。日前，适逢负责阿斯利康公司全球药品开发业务的执行副总裁马丁.尼库拉森博士来京，记者就上述问题对他进行了采访。

具有药学专业背景的尼库拉森博士带着一副时尚眼镜，显得温文尔雅，一派学者风度。他坦言道，在当前的制药行业，创新药物研发的成本越来越大。对跨国公司而言，任何一个创新药物的研发，都不会针对单一的市场、人种或国家（地区），而是一项全球化的工作。他强调：“只有着眼全球，才能将巨大的研发投入转化为造福人类的收益”。

基因组学对新药研发影响重大

谈到研发方向时，尼库拉森博士指出，跨国制药公司主要是以市场需求为导向来确定新药研发方向的。譬如，中国、印度等亚洲国家的疾病谱在近几年发生了明显改变，2型糖尿病、脑卒中、心力衰竭和恶性肿瘤的发生率和严重程度都出现了相对的快速增长，控制这些疾病的创新药物成为了市场需求。所以，近年来出现了大量的基础研究来了解为什么这些疾病的增加具有一定地域性，各跨国制药公司围绕亚洲人群的疾病谱变化来开发新药的研究投资也非常活跃。

他认为，在新药研发开始时，先要确定适应人群，这时，基因组学扮演的角色就变得越来越重要。他解释说，不同人群的基因结构不同，人们利用人类基因组学研究成果，将更加了解人体的基因结构和功能，并由此了解人体的基因缺失、重组、异构和表达等与疾病的关系。通过对不同人群基因组学的研究，将确定新的生物活性标记和作用靶点，为创新药物的研发确定重点，并找出患者对新药的有效反应和/或副反应等，从而开发出针对性较强的新的生物诊断和治疗制剂。目前，医药界已经利用基因组学取得了一些重大进展。

新药研发注重提高生活质量

尼库拉森博士指出，在疾病治疗领域的理念已经发生变化，相对于过去以结果为导向的治疗，现在的治疗更注重生活质量的提高。这种理念的变化导致了新药研发方向的变化。

他进一步解释说，过去的治疗理念是治疗症状或控制间接结果，如降低死亡率。由于这种治疗耗费大，影响因素多，很难得到比较好的治疗结果。现在人类对健康的认识和对临床医疗的要求不断提高，生活质量日益得到重视。现今的新药研发更加注重在疾病发生的早期阶段来介入、应对和治疗，减少疾病进一步发展或恶化的几率，甚至在更早的时候进行基因干预来预防疾病的发生。

在阐释创新药物研发成本的控制问题时，尼库拉森博士认为，创新药物的研发需要运用大量新技术、新材料，成本高、周期长是其固有特点。但新技术也是成本控制的重要工具，如广泛应用互联网就可以节约大量成本，可以让不同地区的科研人员对研究项目的所有环节进行实时交流，并快速处理日益庞大的研究数据和报表资料等。

“尽量少花钱，多办事。”尼库拉森博士轻轻站起身来，微笑着与记者握手，结束了这次采访。