FH患儿慎用他汀类药物

新的研究数据显示辛伐他汀可安全有效地降低患家族性高胆固醇血症（FH）且基因型为杂合体的儿童体内的低密度脂蛋白胆固醇。荷兰阿姆斯特丹大学医学中心学院的Saskia de Jongh教授在最近的他汀类药物在患儿中应用的研究报告中说，患儿体内的低密度脂蛋白胆固醇在经过48周的辛伐他汀治疗后可降低41％，且未出现明显的安全性方面的问题。除硫酸去氢异雄酮少量降低外，接受辛伐他汀治疗的患儿体内肾上腺、性腺或垂体激素的基线水平均无明显的变化。

在西方国家中，约1/500的人属于家族性高胆固醇血症杂合子型，即引致胆固醇过量产生的脂代谢障碍。该医学中心的资深研究人员John Kastelein教授对此解释说，家族性高胆固醇血症与发生早期冠心病的高危险性有关。一些基因为杂合型的男性在30岁以前就有过首次冠心病发作，这暗示18岁才开始预防和治疗脂质堆积有可能太晚了，尤其已有数据表明家族性高胆固醇血症杂合体儿童的颈动脉在8～10岁时就与其正常人的不一样。

目前，治疗家族性高胆固醇血症杂合体儿童的指导方针仍主要依赖于降低饮食中的胆固醇含量，但Kastelein教授认为仅仅降低胆固醇含量还远远不够，他汀类药物有可能是一种可选择的胆固醇控制方法，但此前有关他汀类药物在该群体中的安全性和功效性研究均为小规模或短期研究。Kastelein教授开展的双盲试验研究对象包括175例年龄为10～17岁的儿童（其中男孩99例，女孩76例），这些患儿随机接受辛伐他汀（40毫克/天）或安慰剂治疗，为期24周。在之后的24周中，其中144名儿童继续接受药物或安慰剂治疗。

Kastelein教授强调指出，重要的是他们迄今并未发现他汀类药物对患儿生长或青春期发育有不利的影响。但他也表示，从考虑儿童健康这方面来看，为期48周的疗程仍太短暂，长达两年的试验周期有可能更好一些。在他汀类药物正式成为儿童常规用药之前，研究人员还需要进行更长期和更大规模的试验研究，并在更小年龄段的儿童中进行试验，以便提供可证明其功效且无副作用、尤其是对生长和青春期发育无不利影响的证据。Kastelein教授对此解释说，许多有关这些附加数据的专项收集工作正在进行当中，并已接近完成。

来自于英国Dumfries学院与Galloway皇家医院的ChristopherIsles教授认为，这些结果似乎很有说服力，但考虑到安全性问题，在对很小的儿童应用他汀类药物时仍须谨慎为宜。他表示，无论怎样，在治疗1例7岁的家族性高胆固醇血症患儿时，如果其父在30岁之前有过冠状动脉疾病发作的话，那么可对患儿采用他汀类药物治疗，同时应强调选择健康生活方式的重要性。